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¿Qué es un ensayo clínico?

¿Qué es un ensayo clínico?
Los ensayos clínicos son estudios de investigación médica en los que participan personas. Los nuevos fármacos primero se estudian en un laboratorio, y los que parecen prometedores pasan a ser estudiados cuidadosamente en personas por medio de lo que se conoce como ensayos clínicos o estudios clínicos.

La finalidad de un ensayo clínico es probar nuevos fármacos para determinar cuan bien funcionarían para ayudar a que las personas se sientan mejor, o a mejorar una enfermedad o impedir que esta empeore. En los ensayos clínicos también se evalúa si los nuevos fármacos son seguros y si tienen efectos secundarios. Sin ensayos clínicos, no habría suficientes pruebas de que un tratamiento nuevo funcione y sea seguro. Todos los fármacos disponibles en la actualidad, ya sea en el hospital o en la farmacia, han sido cuidadosamente probados en ensayos clínicos. Existen evidencias que demuestran cuan bien estos fármacos funcionan y si podrían producir efectos secundarios. Esta información es vital para que los médicos puedan determinar qué tratamientos son los más adecuados para sus pacientes, y para las autoridades regulatorias (como la ANMAT [Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica] en Argentina) de cada país o región para decidir si autorizan o no la utilización de un fármaco.

Aunque la finalidad de un ensayo clínico es encontrar tratamientos nuevos y mejores, no todos los ensayos clínicos resultan en tratamientos mejores. Un nuevo fármaco podría no ser tan eficaz como los fármacos que ya se utilizan, o sus efectos secundarios podrían ser peores. Sin embargo, incluso esta información resulta sumamente útil para los investigadores de los ensayos, y ayuda a los pacientes en el futuro.

Vea nuestro vídeo, «Drawn to Science: Clinical Trials» (Atraído por la ciencia: ensayos clínicos), para aprender más sobre ensayos clínicos.

Diferentes tipos de ensayos
Los ensayos clínicos se dividen en distintas fases: fases 1, 2, 3 y 4, que a menudo también se escribe como fases I, II, III y IV.

Fase 1
Al principio, un nuevo fármaco se prueba únicamente en un número reducido de personas. Estos pueden ser tanto pacientes que han probado todos los demás tipos de tratamientos disponibles para su trastorno, o voluntarios sanos. Esta es la denominada fase 1 del ensayo. Todas las personas que participan en un ensayo en fase 1 reciben el fármaco que se está estudiando, normalmente en dosis pequeñas, sin compararlo con otro tratamiento.

Este tipo de ensayo ayuda a determinar la cantidad de fármaco que se puede administrar de manera segura, si este produce efectos secundarios, si el tratamiento puede mejorar la enfermedad (por ejemplo, reducir un tumor en un paciente con cáncer) y cómo el organismo responde al fármaco.

Fase 2
Cuando un fármaco alcanza la fase 2, se dispone de más información acerca de cómo este afecta al organismo. En este tipo de ensayo, el fármaco se administra a un mayor número de pacientes, hasta 100 o más. El nuevo fármaco se puede comparar o no con un tratamiento que ya se esté administrando a los pacientes.

La finalidad de un ensayo en fase 2 es determinar si el nuevo fármaco funciona lo suficientemente bien como para probarlo en grupos más grandes de pacientes en un ensayo de fase 3 (ver abajo). Se evaluará cuan bien funciona el nuevo tratamiento para una enfermedad, el manejo de los efectos secundarios y la cantidad de fármaco que se puede administrar a los pacientes de manera segura. En esta fase, el fármaco aún no se ha probado en un número de personas lo suficientemente grande como para saber con certeza que cualquier cambio positivo ha sido producido por el fármaco, y que no se trata simplemente de una coincidencia.

Fase 3
Los ensayos clínicos en fase 3 son usualmente más grandes y pueden incluir miles de pacientes. En esta fase, el nuevo fármaco a menudo se compara con el tratamiento estándar para determinar si el nuevo fármaco presenta algún beneficio respecto a los fármacos actuales. Esto también ayuda a obtener pruebas más sólidas sobre cuáles podrían ser los efectos secundarios del fármaco.

Si un fármaco puede mostrar una mejora en comparación con el tratamiento estándar en un ensayo clínico de fase 3 y es seguro utilizarlo, es probable que las autoridades regulatorias lo autoricen y, por lo tanto, pueda convertirse en un nuevo tratamiento estándar para los pacientes con esa enfermedad.

Fase 4 (también conocida como fase de vigilancia post-comercialización)
Los ensayos en fase 4 tienen lugar una vez que el medicamento ha recibido la aprobación regulatoria (también denominada «autorización de comercialización»). Los ensayos de fase 4 se realizan para aportar más información sobre cuán bien funciona el fármaco y cuan seguro es en un mayor número de pacientes. En un ensayo de fase 4 también se podría evaluar el fármaco en pacientes con características particulares, o comparar o combinar el nuevo fármaco con otros tratamientos disponibles. En los ensayos de fase 4 también se evalúan a los pacientes que toman el fármaco durante un período prolongado de tiempo.

¿Cómo sabemos si un ensayo clínico es imparcial y equilibrado?
Para que un fármaco se autorice, los ensayos clínicos se deben diseñar de un modo imparcial, con el fin de que aporten resultados confiables y precisos. Las principales maneras de lograr que lo sean son:

Aleatorización – Una manera de lograr que un ensayo sea imparcial es «aleatorizar» a los pacientes. Esto significa que los participantes se dividen en dos (o a veces más) grupos de manera aleatoria (al azar, como cuando se lanza una moneda al aire). En algunos casos, un grupo recibirá el nuevo fármaco y el otro grupo recibirá el tratamiento estándar, o un placebo si no existe un tratamiento estándar. En otros casos, podría haber varios grupos a los que se le administren dosis distintas del nuevo fármaco junto con un grupo al que se le administre el tratamiento estándar o el placebo. Los grupos aleatorizados se equilibran en base a diversos aspectos, como la edad, el sexo (hombre/mujer) y otras características de los pacientes. Esto significa que los distintos tratamientos se pueden comparar entre grupos de personas similares. Así es como los investigadores pueden apreciar cualquier diferencia entre los efectos de los tratamientos.

Placebo – Un placebo es un tratamiento que no contiene «principio activo» o fármaco real. Normalmente tiene características y aspecto muy parecido a los del tratamiento real, de manera que los investigadores puedan compararlos y establecer si el fármaco en estudio está produciendo un efecto real. Es importante recordar que no existen garantías de que el nuevo fármaco investigado sea mejor que el tratamiento estándar.

 

Enmascaramiento – Otro modo de lograr que el ensayo sea lo más preciso y riguroso posible es llevarlo a cabo «con enmascaramiento». Esto significa que los pacientes no saben si se les administra o no el fármaco que se está investigando. Si los investigadores/médicos del ensayo tampoco saben (hasta el final del ensayo), qué tratamiento reciben los pacientes, esto es lo que se conoce como un «ensayo con doble enmascaramiento», y contribuye a evitar el sesgo y las expectativas por parte de los investigadores. Los ensayos con enmascaramiento, también se conocen como ensayos ciegos o doble ciegos.

¿Quién participa en un ensayo clínico?

Pacientes (o a veces voluntarios sanos) – Las personas más importantes que participan en un ensayo clínico son los pacientes o los voluntarios sanos. Sin pacientes y voluntarios sanos, los ensayos no se podrían llevar a cabo y no se podrían desarrollar nuevos fármacos. La decisión de participar o no en un ensayo clínico es tomada por el paciente o el voluntario sano después de hablar con su equipo médico. Los pacientes y voluntarios sanos son libres para tomar la decisión de ingresar en un ensayo, y pueden abandonarlo en cualquier momento.

Investigador (Especialista) – Probablemente habrá un médico especialista (denominado Investigador Principal) que lo atenderá mientras participa en el ensayo clínico, por ejemplo, en un ensayo sobre cáncer esta persona sería su oncólogo. Esta persona vigilará de cerca su estado de salud y su enfermedad durante el ensayo, y examinará con atención todos los resultados de sus exámenes. El Investigador también pueden hablar con el personal de investigación o el personal de la empresa farmacéutica que patrocina el ensayo clínico para realizar preguntas o plantear cualquier cuestión preocupante.

Sub-Investigadores y Personal de enfermería – Es probable que el Investigador Principal reciba el apoyo de Sub-Investigadores y del personal de enfermería, quienes realizarán algunos de los exámenes y/o pruebas y lo atenderán mientras recibe el tratamiento en el hospital.

Otras personas que le atienden – Es posible que conozca a otros empleados del hospital que le atienden mientras participa en el ensayo, por ejemplo, radiografistas, quienes realizarán algunos de los estudios a los que tuviera que someterse. Habrá otras personas que ni siquiera conocerá, por ejemplo, las personas que realizan algunos de los exámenes en los laboratorios del hospital o  fuera de éste.

Personal de investigación de una Organización de Investigación por Contrato (OIC) – Una Organización de Investigación por Contrato es una empresa independiente que puede colaborar con la empresa farmacéutica que patrocina el ensayo clínico para ayudar a poner a punto y conducir el ensayo.

Médico de cabecera – Su médico de cabecera podrá estar informado de su participación en un ensayo clínico (si Ud. estuviera de acuerdo en que se le informe), pero es poco probable que conozca todos los detalles sobre el mismo.

Empresa farmacéutica – En la empresa farmacéutica hay muchos investigadores y especialistas médicos que están desarrollando el nuevo fármaco, y quienes seguirán de cerca toda la información y resultados que los hospitales y los investigadores les faciliten.

¿Qué sucede antes, durante y después de un ensayo clínico?

Antes
Antes de participar en un ensayo clínico, necesitará firmar un formulario para decir que da su «consentimiento informado» para participar. Para hacer esto, su médico le debe explicar cuál es la finalidad del ensayo, los posibles beneficios y riesgos, y cómo participar en el ensayo le afectará. Una vez que usted entienda esta información, podrá decidir si desea o no participar.

Para participar en un ensayo determinado también debe cumplir ciertos criterios, como tener un determinado rango de edad o género (hombre/mujer), o presentar un tipo de enfermedad en particular (por ejemplo, en un ensayo sobre cáncer, podría ser el tipo de tumor que tiene, donde está localizado el tumor, si el cáncer se ha diseminado, etc.). Ello puede significar que una vez que haya accedido a tomar parte, tenga que someterse a varias pruebas, como análisis de sangre, exploraciones o biopsias, antes de que se le pueda administrar cualquier tratamiento como parte del ensayo. Su médico le explicará a qué pruebas tendrá que realizar para poder participar en un ensayo en el que usted esté interesado.

Durante
Cómo y dónde se administra su tratamiento dependerá del ensayo clínico. Si el tratamiento es una píldora por vía oral o una inyección subcutánea, es posible que el tratamiento se pueda administrar en su casa. En algunos casos, puede que tenga que acudir al hospital o clínica donde se realiza el ensayo para recibir su tratamiento, como una infusión en la que el fármaco se introduce por vía intravenosa. Ausentarse del trabajo para concurrir  a las citas puede ser un problema para algunas personas, y es algo que debe tener en cuenta al decidir ingresar en un ensayo. Considere si tiene a alguien de confianza que pueda acompañarlo a las citas. Los ensayos clínicos incluyen el reembolso de gastos de trasporte para concurrir a las citas en los centros del ensayo, pero es conveniente que considere las diferentes situaciones en que ausentarse del trabajo para acudir a las citas le puede afectar a usted o a su cuidador.

Durante el ensayo clínico, una vez haya empezado a recibir su tratamiento, puede que necesite someterse a pruebas regulares para que los investigadores puedan determinar si el tratamiento funciona y si produce efectos secundarios. Le pueden hacer preguntas sobre cualquier síntoma nuevo que presente o pedirle que complete cuestionarios sobre cómo se siente o lo bien que puede llevar a cabo sus actividades cotidianas. Estas pruebas adicionales significan que es posible que tenga que visitar a su médico o acudir a la clínica más a menudo de lo que lo haría normalmente.

Toda esta atención médica adicional podría beneficiarle, ya que los cambios en su estado de salud se podrían detectar antes y abordar con mucha más rapidez que si no estuviera participando en un ensayo. Es posible que también encuentre que un mayor contacto con el equipo de atención médica implica que dispone de más oportunidades para hacer preguntas y aprender más sobre su enfermedad o el tratamiento.

Después
Si se le administra un tratamiento nuevo como parte del ensayo clínico, puede que no siempre le sea posible continuar con este tratamiento una vez que el ensayo haya concluido. Si el tratamiento es eficaz, podría pasar más tiempo hasta que esté disponible en el mercado, y más aún para que el mismo sea cubierto por su servicio de salud. Ello se debe al tiempo que lleva la autorización de un fármaco una vez que el ensayo ha concluido. Sin embargo, dependiendo de la fase del ensayo, del tipo de enfermedad, de la existencia o no de tratamientos alternativos, y otros factores, en línea con la regulación local de cada país, el patrocinador del ensayo clínico puede ofrecer lo que se denomina Acceso Post Estudio a aquellos participantes que de acuerdo a su médico necesiten continuar recibiéndolo, y cumplan con los requisitos aplicables.

Al final de un ensayo clínico, los resultados se deben poner a disposición de todos los pacientes que estén interesados. Los resultados también se publicarán para que los médicos y los científicos estén al corriente. Sin embargo, los resultados completos del ensayo no siempre están disponibles inmediatamente, ya que los investigadores tienen que analizar todos los resultados con el mayor rigor posible, lo que puede llevar algún tiempo.